UCLA Encuentra droga contra el cáncer puede mejorar Progeria; Causas de enfermedades genéticas envejecimiento acelerado en los niños

Admin Octubre 13, 2015 / 17:33:54 Salud 138 0

Investigadores de la UCLA encontraron que un fármaco experimental contra el cáncer mejora los signos de progeria en un modelo de ratón. La progeria es una rara enfermedad genética que provoca el envejecimiento acelerado y la enfermedad cardiovascular en los niños. Los nuevos hallazgos UCLA ayudan a definir una nueva estrategia para el tratamiento de niños con progeria.

Uno de cada cuatro millones de bebés nacen con progeria que pueden causar enanismo, calvicie, arrugas, endurecimiento de las arterias, y la osteoporosis. La mayoría de los niños con progeria mueren de enfermedades del corazón antes de los 15 años.

En un nuevo estudio, publicado en línea el 16 de febrero en la revista Science, dos investigadores de la UCLA, los Dres. Loren Fong y Stephen Young, probaron un inhibidor de la farnesiltransferasa (FTI) en ratones con progeria. FTIs fueron desarrollados inicialmente por las compañías farmacéuticas para el tratamiento de cáncer. La mayoría de progeria FTI-ratones tratados mostraron mejorías en el peso corporal, la integridad ósea, la fuerza de prensión y la supervivencia en comparación con los ratones control no tratados.


"Este es el primer estudio en un modelo animal para demostrar que un FTI podría ser útil en el tratamiento de la progeria y condiciones relacionadas," dijo el Dr. Loren Fong, profesora asistente de medicina en la Escuela David Geffen de Medicina en UCLA. "Creemos que estos estudios deben dar alguna esperanza a los pacientes y sus familias con progeria."

Los investigadores de la UCLA dieron un FTI a ratones con progeria y ratones normales, y se compararon dos grupos de ratones con los ratones control que no recibieron el medicamento.

Al final de las 20 semanas de estudio, seis de los 14 ratones con progeria no tratados habían muerto en comparación con sólo uno de los 13 ratones tratados con IFA. Sólo dos fracturas de costillas se produjeron en los ratones tratados con progeria FTI en comparación con 14 fracturas de costillas en los animales no tratados. Todos los ratones no tratados exhibieron agarre anormalmente disminuida en comparación con sólo el 30 por ciento de los ratones tratados con la IVR.

Dr. Fong señaló que, aunque la FTI mejoró claramente la enfermedad en ratones, el fármaco no, por desgracia, a curar por completo todos los signos de la enfermedad. Dr Fong especuló que el fracaso de la droga para prevenir completamente la enfermedad podría ser debido a la dosificación insuficiente del fármaco, lo que podría ser optimizado en futuros estudios.

"Este primer trabajo es muy alentador, y tenemos que seguir adelante con más investigación en modelos animales, y tenemos que seguir adelante con la planificación de los estudios en humanos", dijo Stephen Young, MD, profesor de medicina en la Escuela de Medicina Geffen David.

Síndrome de progeria Hutchinson-Gilford (HGPS o progeria) se deriva de una mutación que conduce a la acumulación de una proteína anormal en el andamio del núcleo celular. La proteína anormal hace que los núcleos de células deformes y en última instancia conduce a todos los resultados de progeria enfermedad.

En estudios previos, el equipo de la UCLA fue el primero en demostrar que FTIs podría prevenir núcleos deformes en las células con progeria. El fármaco es eficaz en la mejora de la forma nuclear porque impedía la proteína anormal de alcanzar el andamiaje del núcleo de la célula. "Teníamos mucha curiosidad para averiguar si los cambios favorables en la forma de los núcleos celulares se traducirían en la mejora de los signos de progeria en un modelo animal." dijo Fong.

Dr. Leslie Gordon, director médico de la Fundación de Investigación de la Progeria, fue muy alentado por la primera pieza de evidencia en un modelo animal. "Este estudio nos da elementos de información críticos para nuestro movimiento hacia los ensayos clínicos en niños con progeria. Este tipo de pruebas ayudará a asegurar que los niños pueden tomar esta medicina con seguridad."

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